{"id":452458,"date":"2025-09-25T05:44:55","date_gmt":"2025-09-25T09:44:55","guid":{"rendered":"https:\/\/primermomento.com\/?p=452458"},"modified":"2025-09-25T16:59:40","modified_gmt":"2025-09-25T20:59:40","slug":"terapia-genetica-podria-retardar-progreso-de-enfermedad-de-huntington","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/primermomento.com\/?p=452458","title":{"rendered":"Terapia gen\u00e9tica podr\u00eda retardar progreso de enfermedad de Huntington"},"content":{"rendered":"

Por Prensa Latina<\/span><\/em><\/strong><\/p>\n

Washington, EEUU.- La progresi\u00f3n de la enfermedad de Huntington podr\u00eda retardarse con una terapia gen\u00e9tica de una sola vez, lo que constituir\u00eda el primer tratamiento jam\u00e1s desarrollado para alterar el curso de este raro trastorno cerebral hereditario.<\/p>\n

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Seg\u00fan un art\u00edculo publicado en la revista Nature, en un peque\u00f1o ensayo con 29 personas que estaban en las primeras etapas del deterioro relacionado con Huntington, los participantes que recibieron una dosis alta de la terapia directamente en sus cerebros vieron c\u00f3mo la enfermedad se desaceleraba en un 75 por ciento en tres a\u00f1os, en comparaci\u00f3n con los de un grupo de control.<\/p>\n

De acuerdo con datos aportados por uniQure, empresa de terapia g\u00e9nica con sede en \u00c1msterdam, Pa\u00edses Bajos, el beneficio fue estad\u00edsticamente significativo en diversas medidas cl\u00ednicas.<\/p>\n

Los expertos observaron adem\u00e1s una reducci\u00f3n en el nivel de una prote\u00edna t\u00f3xica relacionada con la neurodegeneraci\u00f3n en el l\u00edquido cefalorraqu\u00eddeo de las personas que recibieron la terapia.<\/p>\n

Con base en estos hallazgos, los ejecutivos de uniQure afirmaron que planean solicitar la aprobaci\u00f3n regulatoria para el tratamiento el pr\u00f3ximo a\u00f1o.<\/p>\n

Una de las participantes en el ensayo, Sandra Kostyk, neur\u00f3loga del Centro M\u00e9dico Wexner de la Universidad Estatal de Ohio en Columbus, calific\u00f3 estos datos de \u201cbastante alentadores\u201d y afirm\u00f3 que \u201cesta terapia g\u00e9nica es, sin duda, un gran avance\u201d.<\/p>\n

Frenar el avance de la enfermedad podr\u00eda traducirse en muchos a\u00f1os adicionales de independencia para las personas con Huntington, pero no es una cura, apunt\u00f3 Kostyk.<\/p>\n

Y, con tan pocos participantes, los resultados del ensayo \u2014a\u00fan no publicados\u2014 deben considerarse preliminares, a\u00f1adi\u00f3.<\/p>\n

Las personas que viven con la enfermedad de Huntington generalmente ven c\u00f3mo sus s\u00edntomas progresan a\u00f1o tras a\u00f1o, comenzando entre los 35 y 55 a\u00f1os.<\/p>\n

Lo que a menudo inicia como una p\u00e9rdida sutil de coordinaci\u00f3n u olvido, suele progresar a movimientos involuntarios, cambios bruscos de humor y un deterioro gradual de la memoria y el pensamiento.<\/p>\n

La enfermedad se debe a un exceso de repeticiones de ADN en un gen llamado huntingtina, lo que provoca la producci\u00f3n de una prote\u00edna defectuosa que envenena lentamente el cerebro.<\/p>\n

Actualmente no existen terapias que aborden esta causa, por lo que quienes heredan la mutaci\u00f3n solo cuentan con medicamentos que alivian los s\u00edntomas.<\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n

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